Fiocruz inicia terapia inédita para Atrofia Muscular Espinhal e custo do tratamento pode reduzir no Brasil

A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) realizou primeiro estudo clínico em humanos de uma terapia gênica – técnica inovadora com tratamento focado nos genes – para combate a forma mais grave da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A divulgação do atendimento aconteceu nesta quinta-feira (26), em Brasília, durante agenda do Ministério da Saúde sobre o Dia Mundial das Doenças Raras, celebrado em 28 de fevereiro. A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara causada por alteração no gene SMN1 – que produz proteína vital para o comando dos movimentos. A doença se manifesta nos primeiros meses de vida, provocando perda progressiva de força muscular e comprometendo a vida de crianças ainda na primeira infância. 

Terapia de aplicação única pode servir por toda a vida 

O produto usado, nomeado GB221, é específico para a AME tipo 1 e, segundo a Fiocruz, pode reduzir expressivamente os custos de produção do tratamento no Brasil, se comparado aos Estados Unidos. O GB221 é um medicamento de terapia gênica avançada de aplicação única, que pode beneficiar o paciente durante toda a vida. Segundo a fundação, outro ponto positivo seria a curta durabilidade dos impactos do tratamento, fato que permite melhora na qualidade de vida em pouco tempo. O procedimento aconteceu em janeiro, no Hospital de Clínicas de Porto Alegre – habilitado pelo Ministério da Saúde para terapia gênica –  e o primeiro paciente da inovação foi um bebê diagnosticado com AME tipo 1.

A dose foi aplicada via intracisterna magna (ICM), técnica que leva o remédio até o sistema nervoso central. De acordo com o professor do hospital, Jonas Saute, essa via faz com que o tratamento alcance mais regiões do cérebro e da medula espinhal e minimiza possíveis efeitos danosos a outros órgãos. Ainda segundo Saute, esta via permite administrar o medicamento inclusive em pacientes com anticorpos contra o vírus utilizado na terapia. O procedimento foi seguido por exames de ressonância magnética e tomografia. 

Na fase inicial, há avaliação da segurança e tolerância do produto. O protocolo prevê a inclusão gradual de pacientes para acompanhamento criterioso. “Devemos incluir nos próximos meses um segundo paciente. O estudo inovador reflete o papel estratégico de instituições públicas na ciência de vanguarda no Brasil”, defende Saute.

 

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Fiocruz inicia estudos clínicos de tratamento para AME tipo 1 – considerado o nível mais grave da doença (Foto: reprodução/Instagram/@oficialfiocruz)

Custos devem reduzir no Brasil 

O estudo é parte da Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que tem como objetivo estruturar bases científicas, de produção e também de assistência para  disponibilizar produtos voltados ao tratamentos de doenças raras no Sistema Único de Saúde (SUS).  O projeto é uma parceria da Fiocruz com a empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), a Intrials Pesquisa Clínica Ltda, a Casa dos Raros, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas. Segundo a instituição, o contrato firmado entre a Fiocruz e a GEMMABio prevê redução expressiva no custeio da produção do tratamento no Brasil, em comparação ao que ocorre nos Estados Unidos.

“O estudo clínico em andamento abre uma frente de ação que pode transformar a vida de famílias e crianças que lidam no dia a dia com a doença. O acordo também garante a abertura de caminhos para acesso a uma terapia gênica inovadora pela primeira vez no Sistema Único de Saúde”, explica o presidente da Fiocruz, Mario Moreira. 

Para a diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, Rosane Cuber, a incorporação da tecnologia representa um “salto disruptivo para a ciência brasileira”.

Brasil e mundo têm como desafio mais de 5 mil doenças raras 

Estima-se que, ao todo, existam mais de cinco mil tipos de doenças raras. As causas podem variar entre fatores genéticos, ambientais, infecciosos ou imunológicos, entre outros. Entre outros exemplos, além da AME, estão: a Distrofia Muscular de Duchenne, a Fibrose Cística e a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). A falta de informação sobre tais enfermidades e a complexidade dos quadros clínicos pode levar a grande demora para se conseguir um diagnóstico definitivo. 

No Brasil, calcula-se que 13 milhões de pessoas convivam com algum tipo de doença rara. Para receber tal título, a proporção do alcance da patologia precisa ser de até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.