Anvisa autoriza importação de medicamento experimental para Lito Sousa
Influenciador foi aceito em programa de uso compassivo para a doença de Creutzfeldt-Jakob, que mata 90% dos pacientes em até um ano
A Anvisa autorizou nesta sexta-feira (4 de setembro) a importação excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o influenciador Lito Sousa, que será o primeiro paciente a testar a substância no tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob. A aprovação segue um programa de uso compassivo, destinado a pacientes sem alternativas terapêuticas. O pedido foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein.
O programa de uso compassivo permite que pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias ainda em fase experimental, mesmo antes da conclusão dos testes clínicos. A aprovação permite ao influenciador acesso excepcional ao medicamento, ainda que este não represente comprovação de eficácia ou segurança do tratamento para a doença, conforme comunicado da Anvisa.
O que é uso compassivo
Este programa existe para casos graves e progressivos, quando não há outras opções de tratamento reconhecidas. A inclusão de Lito seguiu critérios médicos rigorosos: a doença de Creutzfeldt-Jakob é irreversível e evolui rapidamente, e a Anvisa considerou que a ausência de patrocinador ou representante do fabricante no Brasil justificava a autorização excepcional.
O medicamento ALN-6457 é desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals e ainda está em estágio pré-clínico. Conforme o G1, não há estudos formalmente iniciados em seres humanos para a doença priônica. Lito será a primeira pessoa a testar a substância em humanos, o que torna o caso singular não apenas no Brasil, mas globalmente.
O pedido foi articulado pela esposa de Lito, Mila Seidl, e envolveu uma ação conjunta entre Ministério da Saúde, hospital, Anvisa e FDA (agência regulatória dos Estados Unidos). A importação ocorrerá por pessoa física, uma vez que o medicamento não possui representante legal ou registro comercial no Brasil.
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Esposa de Lito Souza comemorar a liberação da Anvisa (Foto: reprodução/Instagram/@milaseidl)
Entenda a doença de Creutzfeldt-Jakob
A doença de Creutzfeldt-Jakob é causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon. Essa partícula anômala se multiplica no cérebro e destrói neurônios progressivamente. Trata-se de uma condição rara, progressiva e sem cura conhecida. O príon deixa um padrão de buracos no tecido cerebral, origem do termo espongiforme que caracteriza a doença.
O mecanismo de destruição é específico: segundo o neurologista José Bauab, citado pelo G1, “as partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula”. A toxicidade compromete também a glia, o tecido de suporte aos neurônios, amplificando o dano.
Os dados de epidemiologia no Brasil revelam a gravidade: entre 2005 e 2021, o país registrou 547 casos confirmados. A faixa de 55 a 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre casos suspeitos. A forma esporádica costuma acometer pessoas entre 60 e 80 anos, o que torna o diagnóstico de Lito atípico pela idade.
O prognóstico é sombrio. De acordo com o Ministério da Saúde, cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de cinco meses. Entre as notificações analisadas, houve 290 registros de óbito, reforçando a urgência terapêutica.
Ainda não há informações sobre quando o medicamento chegará ao país ou quando o tratamento será iniciado. Qualquer dúvida sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob ou seu manejo deve ser esclarecida com profissional de saúde especializado.
