Tratamento nos EUA: Ministério tenta garantir vaga para Lito Sousa em estudo experimental

O Ministério da Saúde formalizou pedido para incluir o influenciador Lito Sousa em um estudo experimental nos Estados Unidos sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), condição rara e sem cura conhecida. Lito foi colocado em lista para triagem, mas sua participação está sujeita ao cronograma do protocolo e à aprovação da FDA, órgão regulador americano. A informação foi divulgada na terça-feira 25 de agosto, segundo informações da TV Globo.

O Ministério da Saúde realizou os seguintes passos:

• Fez contatos com pesquisadores responsáveis pelos estudos experimentais nos Estados Unidos
• Incluiu Lito em lista para triagem junto aos centros de pesquisa
• Formalizou solicitação de participação na fase inicial dos testes

A mobilização ganhou velocidade no fim de semana anterior. A esposa de Lito, Mila Seidl, procurou o ministro da Saúde no domingo 23 de agosto. A família também acionou o Itamaraty, buscando apoio diplomático. O Ministério confirmou estar em contato desde o fim de semana.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, afirmou seu apoio ao processo:

“Apoiamos a busca de centros de pesquisa e estudos sobre a doença, assim como formalizamos a solicitação da inclusão de Lito na fase inicial dos testes do único estudo clínico ativo identificado até o momento, em Harvard”

A urgência move cada passo da família. A DCJ avança rapidamente e já afetou a visão de Lito. Os tratamentos em estudo não visam reverter os danos já causados, mas sim frear a progressão da doença. É uma corrida contra o tempo.

Os pesquisadores buscam impedir o aumento de uma proteína anormal chamada príon. A estratégia é interromper a cascata que destrói neurônios. Conforme explica Bruno Solano, especialista em doenças priônicas, a abordagem é clara:

“É um mecanismo feito para funcionar como fechar a torneira do problema. A gente vai impedindo que o ‘tanque’ do cérebro vá recebendo mais dessa proteína e, assim, alimentando esse mecanismo”

O Broad Institute, que coordena um dos estudos, resumiu a situação:

“não sabemos se podemos ajudar, mas vamos tentar”

Lito foi informado de que integra a lista para triagem, mas isso não significa inclusão automática no tratamento. Responsáveis pelo estudo deixaram claro que tudo permanece sujeito ao cronograma estabelecido e à aprovação regulatória.

Os dois estudos experimentais

Dois protocolos de pesquisa estão ativos para DCJ. O primeiro é o ION717, conduzido pela Ionis Pharmaceuticals. O segundo é o PRiSM, coordenado pelo Broad Institute, ligado a Harvard e MIT. Ambos miram o mesmo alvo biológico: o gene PRNP, responsável pela produção da proteína príon.

O ION717 já se encontra mais avançado. O primeiro paciente recebeu o medicamento em janeiro de 2024. Em março deste ano, a Ionis ampliou o estudo com um novo grupo de cerca de 20 pacientes. Os dados preliminares mostraram sinais de segurança, abrindo espaço para otimismo controlado.

O estudo estava fechado para novos voluntários quando a família de Lito buscou uma exceção. A gravidade do quadro do influenciador alimentava esperanças de que ele pudesse receber a medicação fora do protocolo original.

O PRiSM abriu vagas em abril de 2024 para uma fase 1 com 15 voluntários. Havia possibilidade de ainda não ter completado o quadro de participantes. A pesquisa encontra-se em estágio bem mais inicial que o ION717.

Como funcionam os tratamentos

As duas terapias utilizam tecnologias diferentes, mas perseguem o mesmo objetivo. O ION717 emprega a tecnologia ASO (oligonucleotídeo antissenso). A molécula sintética funciona como uma “capa” que se liga ao RNA do gene PRNP, reduzindo a produção de proteína príon normal. A aplicação ocorre por punção lombar, diretamente no líquido cefalorraquidiano.

O PRiSM recorre à tecnologia siRNA (RNA de interferência). Esse mecanismo funciona de forma distinta: funciona como um “GPS” que se liga a proteínas capazes de caçar e destruir o RNA de PRNP. O resultado final é semelhante, mas a via biológica é diferente.

Ambas as estratégias partem do mesmo princípio: reduzindo a matéria-prima (a proteína príon normal), reduz-se o acúmulo de proteínas malformadas que destroem os neurônios.

Ministério da Saúde pede inclusão de Lito Sousa em estudo experimental nos EUA (Vídeo: reprodução/YouTube/@sbtnews)

Por que é difícil entrar em estudos clínicos

A aceitação de um paciente em estudo clínico não é flexível. O protocolo estabelece um número exato de participantes, e esse número faz parte do desenho científico. Alterá-lo significa alterar o experimento inteiro.

O paciente precisa preencher todos os critérios de inclusão e exclusão que já foram aprovados pelas instituições regulatórias antes do estudo começar. Bruno Solano explica o fundamento:

“O paciente tem que ter todos os critérios de inclusão e de exclusão que já foram aprovados pelas instituições regulatórias para aquele estudo”

Essa rigorosidade existe para garantir rastreabilidade ante as agências regulatórias e para manter a validade científica dos dados coletados.

Lito foi aceito no grupo controle do PRiSM. Participantes de grupo controle passam pelos mesmos exames e recebem o mesmo acompanhamento clínico dos demais, mas não recebem a substância experimental. Esse desenho existe para validar se a melhora (ou a falta dela) provém do medicamento, ou se seria resultado da evolução natural da doença combinada com o acompanhamento clínico.

Mila comunicou que o grupo controle implicaria permanência nos Estados Unidos sem chance de receber o tratamento experimental. A família decidiu não seguir essa opção.

A Ionis Pharmaceuticals oferece recurso de uso compassivo para drogas em testes clínicos, permitindo acesso a pacientes fora do protocolo em situações críticas. A família tentou essa possibilidade, mas a Ionis recusou o uso compassivo neste caso.

Desafios e incertezas

Os dois estudos estão em fases iniciais. Segurança e eficácia ainda não foram comprovadas. As pesquisas continuam na tarefa de estabelecer qual dose é segura e qual é o melhor esquema de administração.

O cérebro apresenta uma barreira especial, a barreira hematoencefálica, que dificulta a chegada de medicamentos. A doença priônica não fica localizada em um ponto: se espalha por diferentes áreas do cérebro. A substância terapêutica precisa se distribuir de forma adequada e permanecer ativa pelo tempo necessário.

O quadro clínico de DCJ é inexorável. Não existe cura conhecida hoje. Diante dessa realidade, a análise de risco-benefício muda. Terapias ainda em validação tornam-se opções viáveis quando a alternativa é a progressão certa e fatal da doença.

Nos últimos dez anos, o Brasil registrou 1,6 mil notificações de casos suspeitos de DCJ, conforme dados preliminares do Ministério da Saúde. É uma doença rara, mas o número de casos é significativo.

O próximo passo depende de respostas dos centros de pesquisa. A inclusão em lista para triagem abre porta, mas não garante participação. Tudo segue cronograma e aprovações regulatórias.